Entrevista a mi especialista

foto artur playa post dra marti
Aunque, a veces, nos parezca que estamos solos…..
foto luz post dra marti
la luz (“esperanza”) siempre nos acompaña y se abre paso

Hola a todos,

Hoy un post más bien técnico, un post que ha sido posible gracias a la generosidad y a la predisposición de mi especialista de referencia, que me diagnosticó Parkinson en enero de 2014 y que me supervisa y cuida desde entonces.  Una doctora que, entre otras muchas cosas, valora enormemente que los pacientes tengamos inquietudes, seamos activos y no nos conformemos con la relación medico-paciente más tradicional.

Le pedí que me dedicara unos minutos para repasar y actualizar algunas inquietudes que tengo sobre la actualidad de esta enfermedad, sobre la investigación que se está llevando a cabo, con el objetivo de siempre, compartirlo con vosotros con la esperanza que también os ayude a estar más actualizados / informados y también más fuertes y animados.

Hablamos de la enfermedad, de investigación, de lo que ha ocurrido durante la última década, y ello nos llevó a hablar de esperanza.  Esperanza con mayúscula, si tenemos en cuenta los grandes avances de los últimos años…….

A continuación os adjunto la entrevista: 

Entrevista a la doctora María José Martí , 10 de julio 2017.

Breve currículo introductorio:

Ejerzo de neuróloga desde hace unos 30 años; actualmente soy la directora de la “Unitat de Parkinson i Trastorns del Moviment” del Hospital Clinic de Barcelona y coordinadora del Grupo d’IDIBAPS “Parkinson’s disease and other neurodegenerative disorders: clinical and experimental research”.

Por qué es una enfermedad tan compleja?

Porque quizás no es una enfermedad, sino un conjunto de enfermedades. Hoy sabemos que, en algunas ocasiones, se debe a unos genes concretos. Esto apoya que el Parkinson puede deberse a diferentes causas.

Por qué afecta a cada persona de un modo distinto y único?

Los estudios clínicos muestran que hay diferencias en la evolución de la enfermedad según la edad en que se inicia, según si hay temblor o no, etc.  Los síntomas son muy variados y su presentación más o menos predominante podría estar condicionada por influencias genéticas o ambientales, o por ambas.

Que principales líneas de investigación se están siguiendo a nivel mundial y en el Clínic en particular?

Hay muchos recursos en estos momentos invertidos en las enfermedades neurodegenerativas y en concreto en el Parkinson, pero también en la búsqueda de un conocimiento integral del cerebro y de su funcionamiento. No olvidemos iniciativas tan importantes como el Human Brain Project europeo o el Brain Iniciative americano.

Nuestras líneas de investigación están centradas tanto en el Parkinson inicial, genético o no, como en el avanzado. En la búsqueda de marcadores (bioquímicos, neuroimagen, genéticos, clínicos..) diagnósticos y de progresión,  y en las terapias experimentales tanto médicas como quirúrgicas.

Qué logros significativos cree que se van a conseguir los próximos dos o tres años?

Es difícil nombrar logros concretos, aunque sé que es lo que os gustaría a los pacientes. Pero si miramos hacia atrás, a un pasado no muy lejano, nos damos cuenta que en los últimos años el conocimiento de la enfermedad ha avanzado de forma exponencial.

No hay motivo para pensar que no se seguirá avanzando del mismo modo.

Para cuándo un biomarcador que permita detección precoz? qué tipología de marcador cree que se utilizará de forma general?

Lo ideal sería un marcador muy sensible, biológicamente plausible, reproducible y poco cruento o no invasivo.  Quizás se necesitará mas de uno tanto para el diagnóstico precoz como para el seguimiento de progresión de la enfermedad o la respuesta a las intervenciones terapéuticas.

Una posibilidad podría ser la neuroimagen, como por ejemplo las técnicas de resonancia magnética de alto campo, con secuencias sensibles a metales o a neuromelanina o el PET con marcadores proteicos específicos….

Se está priorizando la investigación para paliar síntomas en lugar de para atacar el problema base?

No; creo que en estos momentos los medicamentos o terapias en investigación más innovadoras se dirigen a revertir o ralentizar la causa, o posible causa de la enfermedad.

Aunque no se deja de investigar en la búsqueda de fármacos o dianas quirúrgicas que aporten un plus en cuanto a eficacia y seguridad respecto a las que utilizamos actualmente.

Posibilidad de que se vean afectadas por la enfermedad otras partes del cerebro y consecuencias.

Hoy sabemos que las lesiones de la enfermedad se desplazan, en general, desde el tronco cerebral a la corteza cerebral, afectando a diversas áreas y esto  se traduce en la presentación de síntomas concretos como  alteración del sueño, depresión, problemas genito-urinarios o gastro-intestinales, deterioro cognitivo o demencia.

Expectativas y caledario previsto sobre el reposicionamiento de fármacos existentes (de uso prescrito para otras enfermedades) a corto plazo.  Es posible participar en trials y cómo?

Muchos de estos fármacos están en una fase III de desarrollo, es decir, la fase previa antes de ser aprobados por las agencias del medicamento y ser lanzados al mercado. En los próximos cinco años tendremos comercializados algunos nuevos compuestos. Es evidente que es posible, y necesario, que los pacientes con Parkinson participen en la investigación de su enfermedad. Deben ser uno de los protagonistas principales.

Hay iniciativas como el Fox Trial Finder de la Michel J.Fox Foundation en lo que los pacientes pueden apuntarse como voluntarios en estudios diversos o bien contactando con hospitales en los que se llevan a cabo estos estudios, consultando con su neurólogo.

Alfa-sinucleína; es la clave?  expectativas sobre primeras medidas o fármacos (anticuerpos, moléculas bloqueantes, etc)

Parece al menos ser  una de las claves importantes, aunque quizás no  la  única ni la clave inicial. Sin embargo, cualquier estrategia que intente bloquear su formación y propagación tiene una base solida en la que sustentarse.

Recomienda la donación del cerebro y del tejido nervioso? Estado de la investigación post mortem y evolución prevista.

Si, es muy recomendable.

De hecho, la investigación post mortem, con la creación de los bancos de tejidos nerviosos, ha propiciado el estudio de la enfermedad y ha permitido conocer aspectos tan importantes como la propagación caudo-rostral, la presencia de acumulos anormales de proteínas y su localización, etc. 

Qué podemos los hacer pacientes para ayudaros a los investigadores de forma directa y efectiva?

Participar en los proyectos de investigación e iniciativas formativas y educativas dirigidas a su divulgación, participar en las políticas sanitarias de forma activa y como uno de los actores mas importantes en la lucha contra la enfermedad.

Cómo cree que se podría acelerar más la interrupción o la curación de la enfermedad?

Trabajando todos con este objetivo, cada cual con los medios a su alcance.

Qué esperanza podemos tener los afectados y a qué nos podemos “agarrar”?

En los últimos años los avances en medicina molecular, neuroimagen, neurofisiología o neurobiología han permitido avanzar a pasos de gigante en el conocimiento de la enfermedad.

Es difícil decir cuando llegaremos al objetivo final pero, sin duda, estamos en el buen camino.

 

Muchas gracias doctora.

Hasta pronto


 

Interview with my specialist

 

Hello everyone,

Today a more technical post, a post that has been made possible thanks to the generosity and the predisposition of my reference specialist, who diagnosed Parkinson in January 2014 and who supervised and cared for me ever since. A doctor who, among other things, values that patients have concerns, be active and do not settle for the most traditional medical-patient relationship.

I asked her to dedicate a few minutes to review and update some of the concerns I have about the current situation of this disease, about the research being carried out, with the aim of always sharing it with you in the hope that it will also help you to be more informed and also stronger and more lively.

We talked about the disease, about research, about what happened during the last decade, and this led us to talk about hope. Hope with capital letter, if we take into account the great advances of the last years …….

Here is the interview:

Interview with Dr. María José Martí, July 10, 2017.

Brief introductory curriculum:

Neurologist practice for about 30 years; I am currently the director of the “Unitat de Parkinson i Trastorns del Moviment” at the Hospital Clinic in Barcelona and coordinator of the IDIBAPS Group “Parkinson’s disease and other neurodegenerative disorders: clinical and experimental research”.

Why is a disease so complex?

Because it is perhaps not a disease but a set of diseases. Today we know that, on some occasions, it is due to specific genes. This supports that Parkinson’s may be due to different causes.

Why does it affect each person in a different and unique way?

Clinical studies show that there are differences in the evolution of the disease according to the age at which it is started, whether there is tremor or not, etc. The symptoms are very varied and their presentation more or less predominant could be conditioned by genetic or environmental influences, or by both.

What main lines of research are being followed globally and in the Clinic in particular?

There are many resources now invested in neurodegenerative diseases and in particular in Parkinson’s, but also in the search for a comprehensive knowledge of the brain and its functioning. Do not forget important initiatives such as the European Human Brain Project or the American Brain Initiative. Our lines of research are focused on initial Parkinson’s, genetic or not, as well as advanced. In the search for markers (biochemical, neuroimaging, genetic, clinical ..) diagnoses and progression, and in both medical and surgical experimental therapies.

What significant accomplishments do you think will be achieved in the next two to three years?

It is difficult to name concrete achievements, although I know what you would like patients to do. But if we look back at a not too distant past, we realize that in recent years knowledge of the disease has advanced exponentially. There is no reason to think that we will not continue to advance in the same way.

When is a biomarker that allows early detection? What type of marker do you think will be used in general ?

The ideal would be a very sensitive marker, biologically plausible, reproducible and slightly bloody or non-invasive. Perhaps more than one will be needed for early diagnosis as well as follow-up of disease progression or response to therapeutic interventions. One possibility could be neuroimaging, such as high-field magnetic resonance imaging techniques, metal-sensitive or neuromelanin-sensitive sequences, or PET with specific protein markers …

Is research being prioritized to alleviate symptoms rather than to attack the underlying problem?

Do not; I believe that at the moment the most innovative drugs or research therapies are aimed at reversing or slowing down the cause, or possible cause of the disease. Although it is not stopped investigating in the search of drugs or surgical targets that contribute a plus in efficacy and security with respect to those that we use at the moment.

Possibility of being affected by the disease other parts of the brain and consequences.

Today we know that the lesions of the disease move, generally, from the brainstem to the cerebral cortex, affecting several areas and this results in the presentation of specific symptoms such as sleep disturbance, depression, genito-urinary or gastro-problems -intestinal, cognitive impairment, or dementia.

Expectations and expected timing on the repositioning of existing drugs (of prescribed use for other diseases) in the short term. Is it possible to participate in trials and how?

Many of these drugs are in a phase III development, that is, the prior phase before being approved by the drug agencies and being released to the market. In the next five years will have commercialized some new compounds. Clearly, it is possible, and necessary, for Parkinson’s patients to be involved in the investigation of their disease. They must be one of the main protagonists. There are initiatives such as the Fox Trial Finder of the Michel J. Fox Foundation in which patients can register as volunteers in various studies or by contacting hospitals in which these studies are carried out, in consultation with their neurologist.

Alpha-synuclein; is it the key ?

Expectations about first steps or drugs (antibodies, blocking molecules, etc.) It seems at least to be one of the important keys, although perhaps not the only one nor the initial key. However, any strategy that tries to block its formation and propagation has a solid base on which to sustain itself.

Do you recommend donating brain and nerve tissue? Status of post-mortem research and expected evolution.

Yes, it is highly recommended. In fact, post-mortem research, with the creation of nerve tissue banks, has led to the study of the disease and has allowed us to know such important aspects as tail-rostral propagation, the presence of abnormal accumulations of proteins and their location, etc.

What can patients do to help researchers directly and effectively?

Participate in research projects and educational and educational initiatives aimed at its dissemination, participate in health policies actively and as one of the most important actors in the fight against the disease.

How do you think the interruption or cure of the disease could be further accelerated?

Working all with this goal, each with the means at their fingertips.

What hope can we have those affected and what can we “grab”?

In recent years advances in molecular medicine, neuroimaging, neurophysiology or neurobiology have made it possible to advance by giant steps in the knowledge of the disease. It is difficult to say when we will reach the final goal but, without a doubt, we are on the right track.

Thanks,  Mrs. Martí !!

Kindest regards 

5 respuestas a “Entrevista a mi especialista

  1. Pues yo si que me encuentro solo. Mi equipo mèdico, en Sant Pau, són de los mejores, però me siento solo y muchas veces incomprendido. La respuesta “no todo lo que te pasa es culpa del Parkinson” molesta más que otra cosa, porque si, todo lo que me pasa, directa o indirectamente es culpa del Parkinson. Tengo 52 años y nadie te dice nada de tu futuro: hasta cuando podré trabajar, hasta cuando podré conducir, tener relaciones, etc. Ante esta soledad, internet és la única fuente donde agarrarse y tu formas parte de ella.

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    1. Hola Carlos, entiendo perfectamente lo que dices y sientes. En la medida quieras hablar o compartir, cuenta conmigo. Efectivamente, tenemos todos muchas preguntas, incertidumbres, miedos sobre nuestro futuro a corto y medio plazo. La enfermedad es compleja y nos afecta a todos de una forma distinta. Yo estoy igual, pregunto por mi pronostico y no me concretan como a mi me gustaria que hicieran, pero no queda otra que resignarse y seguir luchando sin perder nunca la esperanza. No somos enfermos terminales, somos enfermos crónicos que disponemos de medicacion para sintomas, de asociaciones que nos pueden ayudar mucho, etc. Supongo que hay q centrarse en lo positivo y ir haciendo “sobre la marcha”……..Saludos cordiales

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  2. Estupendas noticias por lo que he podido entender, ya que se está priorizando en parar y revertir la enfermedad antes que en paliarla y también están a punto de salir nuevos medicamentos o medicamentos algunos ya utilizados en otras enfermedades reconvertidos para el parkinson.
    Además se está avanzando mucho en el estudio del cerebro
    en general.
    Pues muchas gracias Artur por la entrevista a la doctora María José Martí y gracias porque las preguntas realizadas a esta neuróloga. Son las que nos interesan a los que padecemos la enfermedad y las respuestas dan esperanza, que nos hace mucha falta.

    Mil gracias a los dos.

    Saludos.
    Nacho.

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